Første effektive lægemiddel til forsinkelse af primær multipel sklerose
Selskabet Genentech , der tilhører Roche Group, meddelte den 27. september, at det kliniske forsøg i fase III af det eksperimentelle lægemiddel ocrelizumab Det har været tilfredsstillende.
Denne medicinering klarer at forsinke progressionen af primær progressiv multipel sklerose (MSD) med mindst 12 uger i sine indledende faser. Denne subtype af multipel sklerose (MS), som rammer ca. 10 eller 15% af befolkningen med denne sygdom, er en meget aggressiv patologi. Til dato var der ingen kur eller behandling, men denne multicenter undersøgelse (internationalt) med spansk deltagelse har vist virkningen af dette lægemiddel, der kunne blive den første og eneste terapeutiske mulighed for patienter med denne sygdom.
Indtil nu var der ingen behandling for EMM
Undersøgelsen af dette lægemiddel kaldes talekunst og er ledet af lederen af den kliniske neuroimmunologistjeneste i Vall d'Hebron Hospital og direktør for Multiple Sclerosis Center of Catalonia (Cemcat), Xavier Montalbán. I denne undersøgelse har vi undersøgt virkningen af stoffet Ocrelizumab hos 732 patienter med progressiv primær multipel sklerose og Hovedkonklusionen er, at den formår at stoppe, i mindst 12 uger, progressionen af handicap, der forårsager sygdommen .
Montalbán ønskede at fejre opdagelsen og har erklæret:
"Det er et virkelig historisk øjeblik, da det er første gang, at et lægemiddel er vist at være effektivt til at kontrollere denne type neurologiske sygdom." Et vindue åbner for bedre forståelse og behandling af multipel sklerose "Denne medicin er et monoklonalt antistof designet til selektivt at angribe CD20B + -celler, der menes at have en central rolle i ødelæggelsen af myelin og nerver, hvilket forårsager symptomer på multipel sklerose. Ved at binde til overfladen af disse proteiner hjælper Ocrelizumab med at bevare immunsystemets vigtigste funktioner.
Hvad er multipel sklerose?
den multipel sklerose (MS) er en neuroinflammatorisk sygdom der påvirker centralnervesystemet (CNS), både hjernen og rygmarven . Det vides ikke, hvad der forårsager MS, men denne patologi beskadiger myelin, et stof der danner membranen, som omgiver nervefibre (axoner), og letter ledningen af elektriske impulser mellem dem.
Myelin er ødelagt i flere områder, nogle gange forlader ar (sklerose). Disse skadede områder er også kendt som demyeliniseringsplader. Når det myelinerede stof ødelægges, afbrydes nervernes evne til at føre elektriske impulser fra og til hjernen, og denne kendsgerning frembringer symptomer som:
- Ændringer af synet
- Muskel svaghed
- Problemer med koordinering og balance
- Følelser som følelsesløshed, kløe eller stikkende
- Problemer med tænkning og hukommelse
Multipel sklerose påvirker kvinder mere end mænd . Udbruddet opstår normalt mellem 20 og 40 år, selv om der også er rapporteret om tilfælde hos børn og ældre. Sygdommen er generelt mild, men i mere alvorlige tilfælde mister nogle mennesker evnen til at skrive, tale eller gå.
I de fleste tilfælde udvikler denne sygdom sig i udbrud, men i primær progressiv multipel sklerose forværres handicapet kontinuerligt og langsomt i løbet af måneder eller år, hvorfor det betragtes som en alvorlig form for denne sygdom.
Faser af den kliniske udvikling af et lægemiddel
For at et lægemiddel skal kunne sælges, skal der følges en proces for at evaluere dens effektivitet og sikkerhed og dermed undgå at sætte livene til de mennesker, der vil forbruge det i fare. Udviklingen af et nyt lægemiddel er langt og svært, fordi kun to eller tre af 10.000 farmakologiske stoffer kommer til at blive markedsført .
Når lægemidlet er blevet tilstrækkeligt evalueret i in vitro-modeller og i dyreforsøg (præklinisk fase), begynder menneskelig forskning, som kaldes kliniske forsøg. Klassisk er perioden for klinisk udvikling af et farmaceutisk produkt opdelt i 4 på hinanden følgende faser, men som kan overlejres. Disse er de faser, der indgår i det kliniske forsøg:
- Fase I : Denne fase omfatter de første undersøgelser udført på mennesker, hvis hovedmål er at måle sikkerhed og tolerabilitet af forbindelsen. I betragtning af risikoen er antallet af frivillige små, og fasen er kort.
- Fase II : Risikoen i denne fase er moderat, og dens formål er at give foreløbige oplysninger om produktets effektivitet og etablere forholdet mellem dosis og respons. Hundredvis af fag er nødvendige, og denne fase kan forlænges i flere måneder eller år.
- Fase III : Dette er den fase, hvor denne medicin er fundet, og det er nødvendigt at evaluere dets virkning og sikkerhed under de sædvanlige anvendelsesbetingelser og med hensyn til de terapeutiske alternativer, der er tilgængelige for den undersøgte indikation. Derfor testes dets anvendelse i kombination med andre lægemidler i flere måneder eller år, hvor graden af forekomst af de ønskede og uønskede virkninger analyseres. Disse er terapeutiske bekræftelsesundersøgelser.
- Fase IV : Det udføres efter markedsføring af lægemidlet for at studere det igen i en klinisk sammenhæng og at give flere oplysninger om sine bivirkninger.
Efter positive resultater i fase III af Ocrelizumab kliniske forsøg, I begyndelsen af næste år vil den europæiske tilladelse blive anmodet om at kunne markedsføre denne medicin . Dette tager normalt omkring seks måneder. Fra det tidspunkt vil hvert land afgøre, om det tillader salg på sit område.
